El Ministerio de Salud de la Nación anunció la adquisición de 12 dosis de Zolgensma, la primera terapia génica aprobada en Argentina para el tratamiento de la atrofia muscular espinal (AME). Esta enfermedad genética, que afecta principalmente a bebés y puede ser mortal antes de los dos años, representa un desafío para el sistema de salud por su baja prevalencia y alto costo de tratamiento.

El acuerdo, alcanzado con el laboratorio Novartis, permitió reducir el precio de cada dosis a 1,1 millones de dólares, casi la mitad de lo que se pagaba anteriormente a través de procesos judiciales. "La AME es una enfermedad poco frecuente de origen genético que impide el desarrollo muscular adecuado y, en su forma clínica más severa, puede causar la muerte durante los primeros dos años de vida. Esta terapia permite tratar la AME en bebés de hasta 9 meses, deteniendo la pérdida de neuronas y mejorando los síntomas motores y respiratorios que provoca la enfermedad", explicó el ministro de Salud, Mario Lugones.

El nuevo esquema de adquisición se basa en un modelo de riesgo compartido, donde el pago se distribuye en cinco transferencias condicionadas al cumplimiento de objetivos clínicos evaluados durante cuatro años. Este mecanismo busca reducir la incertidumbre sobre la efectividad del medicamento y optimizar la inversión pública en salud. Francisco García, presidente de Novartis Argentina, destacó que "este nuevo acuerdo constituye un hito en la historia de la cobertura de este tipo de terapias y demuestra la voluntad de las diferentes partes involucradas para promover el acceso a la innovación médica".

El acceso al tratamiento está regulado por la Comisión Nacional para Pacientes con Atrofia Muscular Espinal (CONAME), que evalúa el cumplimiento de los criterios requeridos sin distinción del tipo de cobertura médica. Desde la firma del acuerdo, se han aplicado tres kits en 2023 y siete en 2024, tras la aprobación de la CONAME. La reciente renegociación permitió una reducción adicional de 200.000 dólares por dosis en 2024.

La estrategia adoptada por Argentina la posiciona como referente regional en la adquisición de terapias de alto costo mediante acuerdos innovadores, basados en evidencia científica y transparencia, evitando la judicialización y facilitando el acceso a medicamentos vitales para enfermedades poco frecuentes. El Ministerio de Salud destaca que este enfoque no solo garantiza la disponibilidad de tratamientos para bebés con AME, sino que también consolida el rol rector del Estado en la introducción de tecnologías innovadoras y medicamentos de alta complejidad, priorizando la eficiencia y la equidad en la inversión sanitaria. El diagnóstico y tratamiento precoz resultan determinantes para modificar el curso de la atrofia muscular espinal, y se promueve la incorporación de la pesquisa neonatal para identificar y tratar la enfermedad en etapas tempranas.